基因療法有望迎來新突破 細(xì)胞制備儀將顛覆實(shí)驗(yàn)室

  大幅受益民生的基因檢測(cè)領(lǐng)域在政策紅利的持續(xù)加碼的市場(chǎng)背景下，在細(xì)胞檢測(cè)前沿技術(shù)的創(chuàng)新與研發(fā)角度也進(jìn)行的如火如荼。近日，《麻省理工科技評(píng)論》推出“2017年十大突破技術(shù)”，“基因療法2.0”位列其中，有望在今年迎來新的突破。此消息一出來，關(guān)于便攜式細(xì)胞制備儀器的相關(guān)討論，迅速引起業(yè)界的關(guān)注。

  基因療法（gene therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實(shí)現(xiàn)治療目的，有著超30年的發(fā)展歷史。雖然過程頗為坎坷，但是隨著載體病毒、遞送機(jī)制的優(yōu)化，基因療法進(jìn)入2.0時(shí)代，在癌癥、罕見病治療上展現(xiàn)出很好的前景。

  據(jù)悉，UniQure公司的Glybera（治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥）以及GSK的Strimvelis（治療嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷?。﹥煽罨蛑委煯a(chǎn)品已經(jīng)在歐洲獲批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因療法Voretigene Neparvovec（治療遺傳性視網(wǎng)膜疾?。┯型蔀槭讉€(gè)獲FDA批準(zhǔn)的產(chǎn)品。

  便攜式儀器實(shí)現(xiàn)“gene therapy in a box”

  如何實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的自動(dòng)化制備？這是Adair團(tuán)隊(duì)試圖“平民化”基因療法的關(guān)鍵。

  他們采用了一款由德國(guó)儀器制造商Miltenyi出售的細(xì)胞處理設(shè)備——Prodigy，它能夠自動(dòng)化完成基因療法中關(guān)鍵的步驟——細(xì)胞制備、擴(kuò)增。細(xì)胞從一端輸入儀器，在其內(nèi)運(yùn)行30小時(shí)后從另一端輸出，即可用于治療，大大縮短了細(xì)胞處理時(shí)間。

  Adair希望，這種移動(dòng)式儀器能夠?qū)⒒虔煼ㄍ茝V至更多的國(guó)家和地球，包括艾滋病流行最嚴(yán)重的非洲。

  Prodigy：外形小巧，重約150磅，表面裝備有明亮的玻璃罩、整齊的儀表盤和彎曲的輸液軟管?；颊呒?xì)胞會(huì)在軟管內(nèi)輸送，與各類化學(xué)物質(zhì)接觸、反應(yīng)，最終與攜帶有目標(biāo)DNA的病毒載體融合。

  Prodigy售價(jià)約為15萬(wàn)美元，一位患者所需細(xì)胞制備的試劑成本約為1.2萬(wàn)美元。德國(guó)營(yíng)銷經(jīng)理Katharina Winnem?ller表示：“這一移動(dòng)式設(shè)備大大簡(jiǎn)化了細(xì)胞治療過程。雖然這并不意味著每一個(gè)鄉(xiāng)村醫(yī)院都能開展相關(guān)治療，但是它能夠顯著降低患者的治療成本。”

  除了Miltenyi，其他研究機(jī)構(gòu)和公司也在積極研發(fā)類似的細(xì)胞處理設(shè)備，例如General Electric（通用電氣）收購(gòu)了一家專門處理細(xì)胞的公司Biosafe，麻省理工學(xué)院的德雷珀實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)一款微流體設(shè)備，用于CAR-T療法的前期準(zhǔn)備。